Resolution of the teleconference "Amyotrophic lateral sclerosis. Every move matters"

Для участі у телемості "Бічний аміотрофічний склероз. Кожний рух має значення" зареєструвалося понад 3000 спеціалістів системи охорони здоров’я. 

Програма телеконференції включала роботу двох тематичних блоків доповідей: «Обмін клінічним досвідом. У фокусі пацієнт з БАС», «Право на життя орфанних пацієнтів». 

Для ознайомлення та обговорення учасникам була запропонована трансляція шести доповідей, в яких висвітлювалися наступні питання: 

• Бічний аміотрофічний склероз. Болючі точки: діагностика, патогенетична терапія, права пацієнтів
• Хибно-негативна діагностика бічного аміотрофічного склерозу
• Можливості генетичної діагностики хвороби мотонейрона
• Сімейні форми бічного аміотрофічного склерозу
• Правові аспекти отримання медичної допомоги громадянам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання

 Висновки та рішення за результатами обговорення доповідей:

1.      Бічний аміотрофічний склероз (БАС) — прогресу­юче нейродегенеративне захворювання з переваж­ним ураженням мотонейронів головного та спин­ного мозку, що клінічно проявляється прогресуючою слабкістю м’язів кінцівок, бульбарної та дихальної муску­латури. У країнах Європи щорічно виявляють 2–6 нових випадків цієї хвороби на 100 тис. населення. В той час, як в Україні цей показник становить 0,5-1 випадок на 100 тис. населення.

2.      Причини недооцінки захворюваності БАС: неправильна діагностика, неповне з'ясування сімейного анамнезу, гетерогенність захворювання, неповна пенетрантність, мультігенне успадкування.

3.      Своєчасне діагностування, участь пацієнта та його сім’ї та позитивний план лікування є необхідними умовами для належного клінічного ведення пацієнтів з хворобою мотонейрона.  Хоча БАС є невиліковною хворобою, застосування препаратів з доведеною  ефективністю можуть уповільнити прогресування захворювання та швидкість інвалідизації.  Також багато симптомів піддаються допоміжній терапії, яка може покращити перебіг захворювання.

4.      Остаточного діагностичного тесту на БАС не існує. Поєднання сугестивних клінічних ознак з негативними лабораторними тестами та візуалізаційними дослідженнями для інших патологій підтверджує діагноз. Прогресування захворювання є необхідною умовою.

5.      Виявлення потенційних біомаркерів може слугувати діагностичною характеристикою захворювання. Одним із перспективних біомаркерів бічного аміотрофічного склерозу є нейрофіламент. Наявні дані свідчать про те, що рівень показників нейрофіламентної системи зростає за рік до появи симп­томів у безсимптомних носіїв мутації гена SOD-1. Їхні рівні достовірно підвищені у пацієнтів із БАС і корелюють із кількістю ділянок тіла, які постраждали від БАС та швидкістю прогресування БАС, відображаючи ступінь і швидкість дегенерації моторних нейронів.

6.      Еда­равон — акцептор вільних радикалів, у випробовуванні продемонстрував здатність уповільнювати втрату фізич­них функцій на 33 % за шість місяців порівняно з плацебо за переглянутою шкалою оцінювання функціональних рейтингів у пацієнтів із БАС (ALSFRS-R). Управління з контролю за якістю харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) схвалило застосування едаравону для лікування пацієнтів із БАС. Препарат зареєстрований для лікування БАС в Японії, США, Канаді, Італії, Південній Кореї. Ефективність едаравону для лікування БАС продемонстровано в низці досліджень, зокрема в рандомізованих контрольованих клінічних випробуваннях.

7.      Імо­вірна здатність едаравону знижувати рівні лег­кого ланцюга нейрофіламенту надає підґрунтя для рекомендацій щодо його постійного прийому пацієнтами з БАС згідно з інструкцією, а вимірювання рівня нейрофіламенту застосовувати як маркер активності нейродегенеративного процесу та ступеня контролю над ним.

8.      Отримані результати ретроспективних аналізів демонструють можливий тривалий результат лікування бічного аміотрофічного склерозу едаравоном і підтримання ефективності такої терапії протягом року.

9.      Бічний аміотрофічний склероз  затверджено в Переліку рідкісних (орфанних) захворювань Украіни, що призводять до скорочення тривалості життя хворих або їх інвалідизації та для яких існують визнані методи лікування (код Orpha.net 803, МКХ-10 G12.2, Наказ МОЗ України від 27.10.2014 р. № 778 – ІV розділ, 6 пункт).

10.  Згідно Закону України «Основи законодавства України про охорону здоров’я» від 19.11.1992 № 2801-ХІІ, зі змінами внесеними Законом України «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров’я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань» від 15.04.2014 № 1213-VII та Постанови Кабінету Міністрів України «Про затвердження Порядку забезпечення громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання» від 31.03.2015 № 160 пацієнти з бічним аміотрофічним склерозом повинні забезпечуватись необхідними лікарськими засобами.

Завантажити текст Резолюції можна за посиланням.

Не було можливості подивитись усі доповіді? Перегляньте відеозапис усього телемосту (для зручності використовуйте таймкоди, які додані в описі до відео):

Оберіть одну з тематичних доповідей, яку бажаєте переглянути: 

Тематичний блок 1. Відкриття. Обмін клінічним досвідом. У фокусі пацієнт з БАС.

• Бічний аміотрофічний склероз. Болючі точки: діагностика, патогенетична терапія, права пацієнтів //Негрич Т.І.
• Бічний аміотрофічний склероз: що нового? // Михайловська Н.О., Слободін Т.М.
• Хибно-негативна діагностика бічного аміотрофічного склерозу. Клінічні випадки. // Гриб В.А.
• Сімейні форми бічного аміотрофічного склерозу. Клінічні випадки. // Костенко В.В.
• Власний клінічний досвід ведення пацієнтів з БАС // Хубетова І.В.
  

Тематичний блок 2. Право на життя орфанних пацієнтів.

• Захист прав пацієнтів з БАС. Правові аспекти отримання лікування//Кулеша Т.Г.
• Підведення підсумків та резолюція телемосту

Реєструвалися на наші заходи раніше?
Підпишіться на VIBER-ВOT «Infusiontherapy» – отримуйте актуальну інформацію, цікаві анонси та новини на тему інфузійної терапії! Для початку роботи в чат-боті, надішліть будь-яке повідомлення після підписки.